Grundlagt i 2020, som en spin-out virksomhed fra Aalborg Universitet, NEUmiRNA Therapeutics’ mål er at forbedre livet for patienter med alvorlige neurologiske sygdomme gennem ny og innovativ RNA-medicin. NEUmiRNA Therapeutics’s interesse er neurologiske sygdomme med et stort udækket medicinsk behov – hovedsageligt fokuseret på 2 terapeutiske områder: Epilepsi og Parkinsons sygdom.

Nuværende behandlinger af epilepsi som anti-anfaldsmedicin er begrænsede, da de kun behandler symptomerne på epilepsi og ikke selve sygdommen eller dens følgesygdomme. Desuden udvikler op mod 30% af epilepsipatienterne resistens over for medicinen, hvilket efterlader dem uden behandlingsmuligheder.

Parkinsons sygdom er en neurologisk lidelse, der påvirker nervesystemet, som får hjernen til langsomt at degenerere. Ligesom epilepsi findes der ingen kur mod Parkinsons sygdom, kun symptomlindrende medicin.

ANVENDELSE AF ANTI-MIRNA TIL TERAPEUTISK BEHANDLING

Kernen i NEUmiRNA Therapeutics er en RNA-lægemiddelplatformteknologi, der er i stand til at ramme specifikke neurologiske lidelser ved at bruge anti-mikroRNA (anti-miRNA) oligonukleotider målrettet mod dysfunktionelle mikroRNA (miRNA) molekyler.

MiRNA'er er små, ikke-kodende RNA-molekyler, der regulerer cellulære funktioner gennem regulering af genekspression. Hvis der opstår en over-/underekspression eller aberration i miRNA'et, kan det føre til en række lidelser. Udover neurologiske sygdomme er nogle af de miRNA-forbundne lidelser kræft, muskelsygdomme, autoimmune lidelser og en række virusinfektioner.

Omvendt er anti-miRNA'er designet til at kontrollere og neutralisere specifikke miRNA'er for ønskede reaktioner. Ved at afdække miRNA-sekvenserne involveret i de førnævnte lidelser, kan den unikke mekanisme af anti-miRNA'er bruges til at forstyrre de veje, der fører til under-/overekspression eller aberration af de miRNA'er, der forårsager lidelserne.